Sedan slutet av 2015 finns Kanuma® (sebelipas alfa), det första godkända läkemedlet för LAL-brist, tillgängligt i Sverige. Den aktiva substansen i Kanuma, sebelipas alfa, ersätter enzymet lysosomalt surt lipas som patienter med LAL-brist lider brist på.

Kanuma:

  • Behandlar den bakomliggande orsaken till LAL-brist
  • Förbättrar överlevnaden hos spädbarn med LAL-brist
  • Normaliserar ALAT och förbättrar dyslipidemin jämfört med placebo

KANUMA är indicerat för långsiktig enzymersättningsbehandling (ERT) för patienter i alla åldrar med brist på LAL (lysosomalt surt lipas)

 

 pil Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning.


Bibehållen minskning av levertransaminaser

Genomsnittlig förändring av ALAT-nivåer med KANUMA, jämfört med placebo

graf1


31% av patienterna som behandlades med Kanuma fick normala ALAT-nivåer, jämfört med 7 % i placebogruppen. Förbättringen höll i sig under den 104 veckor långa behandlingen.
KANUMA SmPC.
Burton BK, et al. A phase 3 trial of sebelipase alfa in lysosomal acid lipase deficiency. N Engl J Med.2015;373:1010-20. doi:10.1056/NEJMoa1501365.

Signifikant minskning av leverförfettning

Minskning av leverförfettning efter behandling med KANUMA, jämfört med placebo vid vecka 20

graf2


KANUMA minskade leverförfettningen med 32 %.
KANUMA SmPC.
Burton BK, et al. A phase 3 trial of sebelipase alfa in lysosomal acid lipase deficiency. N Engl J Med.2015;373:1010-20. doi:10.1056/NEJMoa1501365.

Signifikant förbättring av LDL-nivåerna

Genomsnittlig förändring av LDL-nivåerna efter behandling med KANUMA, jämfört med placebo

graf3


Behandling med KANUMA gav en genomsnittlig sänkning av LDL-nivåerna på 28 % vid vecka 20. Effekten höll i sig under den 104 veckor långa behandlingen.
KANUMA SmPC.
Burton BK, et al. A phase 3 trial of sebelipase alfa in lysosomal acid lipase deficiency. N Engl J Med.2015;373:1010-20. doi:10.1056/NEJMoa1501365.

Signifikant förbättrade HDL-nivåer

Genomsnittlig förändring av HDL-nivåerna efter behandling med KANUMA, jämfört med placebo

graf4


Behandling med KANUMA gav en genomsnittlig ökning av HDL-nivåerna på 20%. Effekten höll i sig under den 104 veckor långa behandlingen.
KANUMA SmPC.
Burton BK, et al. A phase 3 trial of sebelipase alfa in lysosomal acid lipase deficiency. N Engl J Med.2015;373:1010-20. doi:10.1056/NEJMoa1501365.




Minimiinfo

KANUMA (sebelipas alfa) 

pilDetta läkemedel är föremål för utökad övervakning. KANUMA 2 mg/ml koncentrat till infusionsvätska, lösning, Rx. ATC-kod: A16AB14. Terapeutiska indikationer: KANUMA är indicerat för långsiktig enzymersättningsbehandling (ERT) för patienter i alla åldrar med brist på LAL (lysosomalt surt lipas). Dosering och administreringssätt: KANUMA-behandling bör övervakas av en läkare med erfarenhet av att hantera patienter med LAL-brist, andra metabola sjukdomar, eller kroniska leversjukdomar. Det är viktigt att inleda behandling så tidigt som möjligt efter diagnos av LAL-brist. Spädbarn (< 6 månader gamla): Rekommenderad startdos för spädbarn (< 6 månader gamla) med snabbt progredierande LAL-brist är 1 mg/kg administrerat som en intravenös infusion en gång per vecka. Dosupptrappning till 3 mg/kg en gång per vecka bör övervägas baserat på kliniskt svar. Barn och vuxna: Rekommenderad dos för barn och vuxna som inte har snabbt progredierande LAL-brist före 6 månaders ålder är 1 mg/kg administrerat som en intravenös infusion en gång varannan vecka. >Särskilda populationer: Se produktresumén. Administrationssätt: KANUMA är endast avsett för intravenös användning; se anvisningar om spädning. Den totala infusionsvolymen bör administreras under cirka 2 timmar. En 1-timmesinfusion kan övervägas efter det att patientens tolerabilitet har fastställts. Infusionsperioden kan förlängas vid dosupptrappning. KANUMA bör administreras via ett filter på 0,2 μm. För närmare information, se produktresumén. Kontraindikationer: Livshotande överkänslighet (anafylaktisk reaktion) mot den aktiva substansen när försök till återinsättning (rechallenge) inte har någon framgång, eller mot ägg eller något hjälpämne. Varningar och försiktighet: Överkänslighetsreaktioner, inklusive anafylaxi, har rapporterats för patienter som behandlats med sebelipas alfa. Om allvarliga reaktioner uppkommer ska infusionen med sebelipas alfa avslutas omedelbart och adekvat medicinsk behandling ska sättas in. Riskerna och nyttan med återadministrering av sebelipas alfa efter en allvarlig reaktion bör beaktas. Efter den första infusionen av sebelipas alfa och den första infusionen efter en dosökning ska patienter observeras i 1 timme så att man kan upptäcka eventuella tecken eller symtom på anafylaxi eller en allvarlig överkänslighetsreaktion. I fall av allvarliga infusionsreaktioner och i fall med utebliven eller bristande effekt bör patienter testas för förekomst av antikroppar. Detta läkemedel kan innehålla spår av äggproteiner. Hjälpämnen: Detta läkemedel innehåller 33 mg natrium per injektionsflaska och administreras i natriumklorid 0,9 % infusionsvätska, lösning. Interaktioner: Inga interaktionsstudier har utförts. Eftersom sebelipas alfa är ett rekombinant humant protein, är det en osannolik kandidat för cytokrom P450-medierade eller andra läkemedelsinteraktioner. Fertilitet, graviditet och amning: Som en försiktighetsåtgärd bör man undvika användning av sebelipas alfa under graviditet. Det är okänt om sebelipas alfa utsöndras i människans bröstmjölk. Ett beslut måste fattas om man ska avbryta amningen eller avbryta/avstå från behandling med sebelipas alfa efter att man tagit hänsyn till fördelen med amning för barnet och fördelen med behandling för kvinnan. Det finns inga kliniska data om effekterna av sebelipas alfa på fertilitet. Biverkningar: De allvarligaste biverkningarna som uppkom hos 3 % av patienterna i kliniska studier var tecken och symtom som överensstämde med anafylaxi. För övriga biverkningar enligt åldersgrupp, se produktresumén. Förpackningsinformation: 1 x 10 milliliter injektionsflaska (fri prissättning), EF. Ytterligare information se www.fass.se. Baserad på produktresume daterad 2015-08. Alexion Europe SAS, 1-15 Avenue Eduoard Belin, 92500 Rueil-Malmaison, Frankrike.
AlexionAlexion Pharma Nordics AB, Vasagatan 7, 111 20 Stockholm, Sweden. Copyright © 2016, Alexion Pharmaceuticals, Inc. All rights reserved. Sitemap | Användarvillkor